细胞与基因治疗(CGT)是继小分子药物、生物抗体药物之后,生命科学领域公认的下一代医学突破方向。通过基因编辑、细胞工程改造等核心技术,CGT能够从根源干预遗传性疾病、血液肿瘤、实体瘤等传统医学难以治愈的疾病,实现"一次给药、长效获益"的革命性治疗目标,已成为全球生物医药增长最快、竞争最激烈的核心赛道。
然而,CGT临床开发面临的挑战远比传统药物复杂。有临医药以全链条技术平台为基础,融合临床、监管、数据与患者管理的专项能力,为全球CGT研发企业提供覆盖全周期的临床研究服务。
有临医药已完成多个国内"首例""首款"CGT临床试验。例如国内首例帕金森基因治疗颅内给药,国内首款自主原创靶向DC疫苗,溶瘤病毒国内首申报,国内首款靶向HBV的TCRT等。
有临医药在CGT领域已验证多条中美双报路径,在mRNA疫苗,CART细胞治疗,TCRT细胞治疗,NK细胞治疗,DC疫苗,溶瘤病毒,溶瘤细菌等治疗领域有丰富经验,帮助多项创新疗法产品同步推进境内外开发。累计协助客户获得20+ IND批件 ,含多个突破性疗法指定(BTD)申请。
对于无自有临床团队的biotech,有临医药可提供从策略到执行的端到端全模块服务,客户无需自建PM/CRA/医学/数统团队。
有临医药具备CGT领域最复杂的给药操作管理经验,例如颅内立体定向注射、瘤内注射、介入给药等操作需外科/介入科/核医学科多学科协同,操作偏差可能直接影响安全性和疗效评估。
某溶瘤病毒国内IND申请项目,国内外先例较少,先进治疗产品风险等级高,涉及当前技术指南未覆盖的难题。客户生物制品首次申报,需协助研发项目管理。有临团队协助制定注册申报计划并跟进进度,开展多学科文件多轮审核、反馈与定稿,针对审评相对保守的品类建议Pre-IND沟通,并提供技术讨论、变更评估等增值服务,支撑客户后续开发。
某干细胞治疗膝骨关节炎II期临床试验面临入组难(民众接受度低+长洗脱期)、数据质控难(主观疗效指标+影像评估中心间偏倚)、药物管理要求高(全程温控与记录)、盲态维持复杂等多重挑战。有临团队通过多模块协同,破解干细胞疗法入组壁垒、数据质量与药物管理难题,实现数据溯源与药物管理100%合规,建立标准化体系加速试验进程。
全球无同类上市产品的 HBV 相关 TCR-T 项目,申办方亟需快速完成 I 期临床以支持融资与 II 期申报。有临医药从上市策略切入,基于靶点特色与法规要求协助明确对照药物及价值定位,同步以医学+运营+PV 三线协同推进 I 期临床。最终 3 个月完成 7 例入组,较计划缩短半年,入组速度达市场同类项目 2 倍以上,有效助力申办方融资推进与临床专家咨询。
国内某公司首个 IND 项目——同种异体 NK 细胞治疗,客户团队尚无医学与运营配置。有临医药以临床开发策略先行,基于靶点特色与背景调研快速锁定 AML 为首选适应症,同步前置伦理审批压缩启动周期,并由医学+运营+数统团队全模块代行补齐客户能力缺口。IND 批件获取后即刻启动 I 期临床,试验中观察到显著疗效信号,有效支撑申办方关键临床决策与临床专家咨询。
2025年⾄2026年初,国务院相继发布两项重磅法规,旨在系统性地规范并推动中国⽣物医学新技术,特别是细胞与基因治疗(CGT)领域的健康发展。这两项法规共同构成了“技术”与“药品”双轨并⾏的监管体系,标志着⾏业从“模糊试探”迈⼊“合规竞速”的新纪元。
2026 年 4 月 30 日,国家卫生健康委发布了《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则(暂行)》、《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范》两份法规以及配套的《生物医学新技术临床研究备案指导清单(第 1 版)》、《生物医学新技术临床转化应用申请形式审查条件要求》等文件,共同构建我国生物医学新技术从临床研究到临床转化应用的全链条监管框架。这标志我国在生物医学新技术领域迈出里程碑式的一步。
近日,国家药品监督管理局药品审评中心发布2026年版《生物制品变更受理审查指南(试行)》,对2021年版进行了全面修订。本文从申报资料要求、形式审查要点、受理决定与附件三个维度,系统梳理两版指南的核心异同,帮助药企快速把握变更要点。
2026年5月,CDE发布了新的《化学药品变更受理审查指南(试行)》(2026年第34号)。通过对 2021年版和 2026年版《化学药品变更受理审查指南(试行)》的对比分析,可以看出,2026年版指南并非是对2021年版的颠覆性重写,而是在保持原有框架和核心逻辑的基础上,顺应药品注册管理法规体系的演进、电子化申报的普及以及监管实践的新要求,进行系统性、精细化的修订与完善。核心变化体现在以下方面。
有临来雅数统团队具备7+主流EDC平台建库及使用经验,包括TrialMaster、太美eCollect、深度智耀、百奥知、Clinflash、Medidata Rave、医渡云/REDCap,全面覆盖国际+国内主流平台。无论申办方选择何种EDC,均可快速上手、高质量交付,符合21CFR Part11、CDISC、NMPA GCP、EMA Annex 11合规要求。另有自有EDC+随机化+ePRO系统(本地部署),性价比高、运行稳定。