CGT首次人体试验需重点关注剂量选择、给药途径、首例安全性、免疫反应和长期毒性。有临医药通过医学+药理+运营多学科联合评估，制定首例给药SOP与应急预案，并开展全流程模拟演练。帕金森基因治疗颅内给药项目已验证首例安全完成流程。
