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阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease, AD) 作为最常见的神经退行性疾病,是全球痴呆患者的主要病因之一,现阶段全球每年以近一千万例新增速度发展,给予医疗体系和社会公共卫生巨大压力。在AD治疗领域的回顾中,1995年到2021年间,全球在AD药物研发上累计私人投入约425亿美元,从临床前阶段走到FDA批准,一款AD治疗药物的平均研发成本高达57亿美元,然而失败率却高达95%。
上篇我们建立了四种暴露-效应关系模式的「通用语言」,并梳理了小分子、单抗和双抗三类药物的剂量探索逻辑。本篇继续深入四类「非传统」药物——多肽、ADC、细胞治疗和基因治疗——并提炼出一套对创新药开发者具有直接指导意义的实践框架。