司美格鲁肽是丹麦诺和诺德公司开发的一种长效人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂。司美格鲁肽注射液在2017年获得美国批准上市，用于2型糖尿病成人患者的血糖控制，商品名为Ozempic®。
本系列文章尝试从实际工作出发，从数据集准备开始，然后逐个环节及评估指标介绍，一直到统计分析方法描述和最终统计图表生成。本文为该系列首篇，侧重于实体瘤疗效评估统计分析方法，尤其在早期临床试验中的应用。
细胞和基因疗法（cellular and gene therapy, CGT），引领生物制药的新一轮浪潮。随着技术进步和产业发展，各国监管体系和评价方法不断完善。了解不同的监管要求、评价体系、技术标准、转化难点，总结经验和教训，有助于推演预期效果，降低潜在风险，提高研发效率。
4月17日是第36个“世界血友病日”，今年中国的主题为“认识出血性疾病，积极预防和治疗”。血友病属于出生缺陷的一种，是由于遗传性的基因缺陷而造成血液中缺乏某一种“凝血因子”。
脑转移瘤是最常见的中枢神经系统恶性肿瘤，约占所有癌症患者的10%-30%。由于全身性疾病控制的改善、影像学检查的改进以及肿瘤患者生存期的延长，脑转移瘤发生率正在逐步增高。
RECIST1.1是衡量肿瘤对治疗反应的标准方法，它提供了客观标准来确定肿瘤是消失、缩小、保持不变还是变大，在疗效评估中分别称为完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、疾病稳定（SD）和疾病进展（PD）。本文我们将介绍在使用RECIST1.1时要遵循的几个原则。
