多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法治愈。随着新药的不断问世，MM临床试验数量也逐渐增多，疗效评估在MM临床试验中是至关重要的一部分。目前，MM的疗效评估仍然采用国际骨髓瘤工作组（IMWG）2016标准。2024年，中国临床肿瘤学会（CSCO）骨髓瘤专家委员会和中国抗癌协会（CACA）血液肿瘤专业委员会组织相关专家组制定了《多发性骨髓瘤疗效评估与微小残留病监测中国指南（2024 年版）》，为MM的疗效评估提供全面参考。

随着全球人口老龄化加剧，神经退行性疾病如阿尔茨海默病（AD）和帕金森病（PD）的发病率持续攀升。世界卫生组织（WHO）数据显示，非传染性慢性疾病已成为60岁以上老年人死亡的主要原因，占比超过80%。中国国家卫健委报告也指出，心脑血管疾病、癌症、阿尔茨海默病等是老年人主要死因，其中AD患者人数已居世界首位。

临床药理学研究是创新药上市前临床研究不可缺失的一环。其研究设计应基于整体研发策略，在研发的关键时间点上，结合临床研究的整体进度进行科学规划和考量。临床药理学研究结果是支持探索性与确证性临床研究设计、以及申报上市的核心科学依据。其结果不仅是新药上市申请资料中的关键组成部分，也为药品说明书的撰写提供了直接支持。

在肿瘤药物临床试验中，​客观评估抗肿瘤疗效是评价药物有效性的关键环节。本文依据RECIST 1.1标准阐述最佳总体疗效（Best Overall Response，BOR）的相关概念及衍生原理，并分享统计编程人员在SAS和R语言实现过程中的解决方案。通过规范化的疗效评估方法和标准化的编程实践，为肿瘤药物的临床研发提供可靠的数据支持。

在中国，非小细胞癌患者的EGFR基因突变率约为50%。肺癌是中国高发癌种之一，国际癌症研究中心预计，2021年中国新增肺癌患者达95万。由于肺癌患者中约85%为非小细胞肺癌，全球约35%的非小细胞肺癌患者由EGFR突变引起。

在临床试验中，数据核查是确保研究结果可信、保障患者安全以及符合监管要求的关键环节。数据核查是临床试验数据管理中至关重要的一环，数据核查的目的是确保数据的完整性、有效性和正确性，捕捉研究中的不一致数据以及可能的“错误”数据，这些数据通常包括：缺失数据、超正常值范围的数据、非期望数据、自相矛盾的数据。在数据核查中，质疑是识别潜在问题的重要手段。