N-of-1设计（ABA模式）： 基线(A)→药物治疗(B)→洗脱停药(A')→再次治疗(B')。2026年KCNC1 GoF超罕见神经发育障碍n-of-1试验发表于Epilepsia。
Basket/Platform试验： NCI-MATCH（基因组匹配）、HEALEY ALS（30-50例/臂即够）、Unravel RTT/PTHS项目（各5-15例）。
其他适用设计： 交叉设计（自身对照减半样本）、延迟启动（伦理优势）、随机撤除（仅在应答者中验证）、群序贯设计。
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项目 |
利益 |
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孤儿药认定(ODD) |
7年市场独占（美）/10年（欧）；50%税收抵扣 |
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快速通道(Fast Track) |
更多审评沟通 |
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突破性疗法(BTD) |
滚动审评 |
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有条件批准 |
替代终点加速获批 |
法规事务（熟悉各国孤儿药通道）、全球网络、PAO合作经验、创新设计执行能力、精简监管文件撰写。
