自免疾病临床试验的终点指标怎么选?复合终点还是单一终点?
发布时间:2026-07-23
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核心结论: 自免临床试验几乎必然采用复合终点——单一指标无法捕捉多维度疾病特征。RA 首选 ACR20/DAS28,SLE 首选 SRI-4。注册申报用验证过的复合终点;探索阶段可用更严格标准(ACR50/SRI-6)提升分辨力。

 

为什么单一终点不适合: 仅看关节计数遗漏全身症状;仅看疼痛 VAS 主观性太强;仅看 CRP 敏感性不足;影像学指标周期太长。

ACR vs DAS28 权衡: ACR20 二元化监管认可度高但阈值偏低;DAS28 连续变量分辨力更强但不含足踝关节。

SLE 终点演进: 单一 SLEDAI → BILAG → 当前标准 SRI-4。新兴方向包括 SRI-5/6/7 和激素减量终点。

 

参考来源

  • Felson DT et al., 1995; Petri M et al., 2009; CDE 生物类似药指导原则
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