细胞和基因疗法（cellular and gene therapy, CGT），引领生物制药的新一轮浪潮。随着技术进步和产业发展，各国监管体系和评价方法不断完善。了解不同的监管要求、评价体系、技术标准、转化难点，总结经验和教训，有助于推演预期效果，降低潜在风险，提高研发效率。
4月17日是第36个“世界血友病日”，今年中国的主题为“认识出血性疾病，积极预防和治疗”。血友病属于出生缺陷的一种，是由于遗传性的基因缺陷而造成血液中缺乏某一种“凝血因子”。
脑转移瘤是最常见的中枢神经系统恶性肿瘤，约占所有癌症患者的10%-30%。由于全身性疾病控制的改善、影像学检查的改进以及肿瘤患者生存期的延长，脑转移瘤发生率正在逐步增高。
RECIST1.1是衡量肿瘤对治疗反应的标准方法，它提供了客观标准来确定肿瘤是消失、缩小、保持不变还是变大，在疗效评估中分别称为完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、疾病稳定（SD）和疾病进展（PD）。本文我们将介绍在使用RECIST1.1时要遵循的几个原则。
随着临床试验I-III期的稳步前行，新药申请（New Drug Application，NDA）将会成为商业化前奏中的关键一步，其中临床试验数据是申办方向监管机构递交的重要资料之一，对于监管机构和申办方来说都是宝贵的资源。
RAS作为第一个被确定的人类原癌基因，是肿瘤中突变最为广泛的癌基因，在近30%的人类肿瘤中出现。
