2025年10月21日，由有临医药主办的“自身免疫领域新药临床研究沙龙”在北京成功举行。本次沙龙聚焦自身免疫疾病新药研发的临床趋势、前沿技术及试验运营管理等核心议题，汇聚国内领军风湿免疫临床专家、新药研发企业及临床研究机构代表，旨在推动临床需求与产业创新的深度融合，助力新药早日惠及患者。

权威引领，共启临床与产业对话

沙龙在热烈的学术氛围中拉开帷幕。主持人有临医药副总裁林蓓女士首先隆重介绍了两位权威临床专家——中华医学会风湿病学分会前主任委员、北京协和医院风湿免疫科赵岩教授，以及中华医学会风湿病学分会候任主任委员兼秘书长、北京大学第一医院风湿免疫科张卓莉教授。

赵岩教授 中华医学会风湿病学分会前主任委员、北京协和医院风湿免疫科主任医师

赵岩教授在开场致辞中回顾了中国生物医药产业的快速发展，特别是在风湿免疫领域，国内新药注册研究已在某些方面超越国际水平，实现了里程碑式的跨越。他同时指出，初创公司在药物研发中常面临资金挑战，精准选择适应症与目标患者群体至关重要，强调“对任何公司而言，在前期开发阶段实现高效沟通与经济开发都极为重要。”

王俊林先生 有临医药创始人/董事长

有临医药创始人、董事长王俊林在欢迎辞中表示，随着临床对疾病认知、治疗理念和目标的不断升级，治疗手段日益丰富，患者群体也在持续扩大。有临医药致力于搭建临床专家与新药科学家互动平台，助力行业“站在更高的战略点上，看到更远方的美好风景”。

主持人：林蓓女士 有临医药副总裁

临床前沿：系统性疾病治疗进展与挑战

张卓莉教授 中华医学会风湿病学分会候任主任委员兼秘书长、北京大学第一医院风湿免疫科主任

在首场主题分享中，张卓莉教授以《自身免疫系统疾病的临床治疗的趋势、进展与突破》为题，系统梳理了系统性红斑狼疮、干燥综合征和类风湿关节炎三大代表性疾病的临床现状与研发动态。

张教授认为，系统性红斑狼疮作为风湿免疫科的根本性疾病，临床表现复杂异质性强。尽管患者短期生存率已显著提升，但长期死亡率仍高于普通人群，器官损伤和治疗相关感染是主要挑战。她回顾了狼疮治疗药物从沉寂数十年到贝利尤单抗、泰它西普等生物制剂上市的突破历程，并分析了近年来针对干扰素通路、B细胞及浆细胞等多个靶点的研发进展。她特别强调，临床研究终点的改进是近年来狼疮新药研发取得成功的重要因素。

干燥综合征患病人数在中国已超过狼疮，但至今在全球范围内尚无适应症获批药物，临床需求巨大。张教授分享了多个在研靶点的临床试验情况，也期待首个治疗干燥综合征的靶向药物能早日获批。

在类风湿关节炎领域，张教授指出，当前治疗已能使约80%的患者达标，未来的研发重点应聚焦于约10%-20%的难治性患者。她还特别提到，细胞治疗（如CAR-T）与TCE（T细胞衔接器）是自身免疫疾病治疗领域的范式转变。她展示了全球范围内CAR-T在难治性狼疮、肌炎、硬皮病等疾病中的探索性应用数据，认为尽管在制备周期、成本、长期安全性方面存在挑战，但其为极度难治患者提供了新的希望。

技术突破：PROTAC技术赋能自免新靶点研发

冯焱博士 领泰生物创始人、总经理

领泰生物创始人、总经理冯焱博士带来了《自免新靶点IRAK4的PROTAC药物研发》的主题报告。他首先回顾了靶向蛋白降解技术（PROTAC）的发展历程与技术优势，特别是其攻克“不可成药”靶点的潜力。

冯博重点阐释了选择IRAK4作为自免疾病降解靶点的科学依据。IRAK4是IL-1受体/Toll样受体信号通路中的关键节点，兼具激酶活性与支架功能。研究表明，IRAK4缺陷的成年人是健康的，这提示该靶点具有较高的安全性。与仅抑制激酶活性的传统小分子抑制剂相比，PROTAC降解剂能够同时消除IRAK4的激酶和非激酶支架功能，理论上能更彻底地阻断下游炎症信号通路，这可能转化为更优的临床疗效。

他援引临床前数据及同赛道公司的早期临床结果，表明IRAK4降解剂在特应性皮炎和化脓性汗腺炎中显示出优于或媲美现有标准疗法的潜力，且安全性良好，未观察到严重感染信号。

冯博随后介绍了领泰生物自主研发的IRAK4 PROTAC分子的进展。临床前研究显示，该分子在体外细胞水平和在体动物模型中均表现出高效、持续的IRAK4降解能力，且在某些方面优于参考分子KT-474。初步临床试验结果表明，LT-002-158在健康受试者中安全性、耐受性良好，能实现外周血单核细胞和皮肤组织中IRAK4的高度降解，并有效抑制多种促炎细胞因子的产生。

运营精进：确保主观疗效终点数据质量

李山山先生 有临医药项目管理总监

有临医药项目管理总监李山山聚焦于自身免疫临床试验中普遍存在且至关重要的挑战——《从主观到客观：自身免疫临床试验主观疗效终点的受控管理》。他指出，风湿领域的关节计数、皮肤领域的PASI/EASI评分、患者报告的疼痛/瘙痒VAS评分等核心疗效终点高度依赖主观评估，由此引入的偏倚风险是稀释疗效信号甚至导致试验失败的关键因素之一。

李山山总监结合国家药品监督管理局的相关法规与指导原则，强调了主观终点受控是确保数据真实、准确、完整的“合规底线”。他详细阐述了有临医药构建的“全生命周期精细化运营管控体系”，该体系涵盖前端评估者标准化、过程评估流程标准化、后端质量监控与校准，以及技术赋能四大维度。

他具体分享了包括中心筛选时评估者资质审核、中央化认证培训与考试、启动会模拟演练、制定详细评分SOP、纸质量表全流程受控管理、建立数据监控看板进行风险预警与中期校准等一系列实操策略。最后，他强调了全面推行eCOA（电子临床结局评估）和中心化评估平台等技术工具，对于固化流程、提升效率与数据一致性的重要作用。

客观评估：独立影像评估助力疗效确证

秦维伟先生 临影医药IRC高级医学经理

临影医药IRC高级医学经理秦维伟通过多个案例，分享了《独立影像评估在自免新药临床中的应用》。他首先明确了IRC在确保评估客观性、减少中心间和评估者间偏倚方面的价值，并概述了其规范化业务流程，包括影像匿名化、一致性核查、“2+1”背靠背阅片流程等。

秦经理结合多发性硬化（MRI病灶活动性与脑容量分析）、强直性脊柱炎（mSASSS评分、SPARCC评分）和溃疡性结肠炎（Mayo内镜评分）的具体案例，生动展示了独立影像评估在客观量化疾病活动度、监测治疗应答方面的关键作用，为自免新药的疗效评价提供了坚实、可视化的证据。

最后，秦经理还简要介绍了有临医药子公司——临影医药作为第三方独立影像评估CRO公司，其业务范围涵盖了从早期立项咨询、影像采集标准制定、评估策略到中心化阅片的全流程服务，并在多个疾病领域提供差异化的专业服务。

圆桌交流：凝聚共识，启迪未来

在随后的圆桌讨论环节，在林蓓女士的主持下，临床专家与会嘉宾围绕“新药创新与临床效率提升”展开了深入探讨。讨论议题涵盖新兴免疫通路成药潜力、疾病修饰目标与终点选择、难治患者群体定义、临床试验设计策略、患者报告结局优化、篮子试验设计、联合用药考量以及药物获批后的真实世界研究等多个前沿与实操层面，为自免新药研发提供了宝贵的思路借鉴。

总结展望：沟通协作，推动研发提质增效

沙龙尾声，赵岩教授做总结致辞。他再次强调了在新药研发过程中，早期且深入的“沟通”是迈向成功最经济、高效的关键一步。他希望通过此类沙龙活动，能够持续促进临床界与产业界的对话协作，共同找准研发方向，优化试验设计，提升研发效率，最终推动更多有价值的自免新药问世，造福广大患者。