在传统肿瘤临床研究中，I/II期试验通常基于“剂量越高，毒性与疗效越强”的假设，致力于寻找最大耐受剂量（MTD）和后续的II期推荐剂量（RP2D）。然而，随着靶向药物和免疫治疗的发展，这一假设已被打破——剂量增加未必带来疗效提升，反而可能导致疗效趋于平缓，甚至下降。因此，研究者逐渐将目光转向能够在疗效与毒性之间实现最佳平衡的剂量，即最优生物剂量（OBD），而它往往低于MTD。

临床试验数据审核会（Data Review Meeting）是临床试验质量管理的核心环节，是一个多学科协作、以数据为驱动的决策过程。它并非一次性的讨论会，而是贯穿整个临床试验周期、确保数据高质量与可靠性的系列闭环管理活动。

在肿瘤药物临床试验中，​客观评估抗肿瘤疗效是评价药物有效性的关键环节。本文依据RECIST 1.1标准阐述最佳总体疗效（Best Overall Response，BOR）的相关概念及衍生原理，并分享统计编程人员在SAS和R语言实现过程中的解决方案。通过规范化的疗效评估方法和标准化的编程实践，为肿瘤药物的临床研发提供可靠的数据支持。

在临床试验中，数据核查是确保研究结果可信、保障患者安全以及符合监管要求的关键环节。数据核查是临床试验数据管理中至关重要的一环，数据核查的目的是确保数据的完整性、有效性和正确性，捕捉研究中的不一致数据以及可能的“错误”数据，这些数据通常包括：缺失数据、超正常值范围的数据、非期望数据、自相矛盾的数据。在数据核查中，质疑是识别潜在问题的重要手段。

在传统的I/II期肿瘤临床研究中，常基于毒性和疗效随剂量递增而单调增加的假设，寻找最大耐受剂量（MTD）和II期推荐剂量（RP2D）。但对于靶向药物和免疫疗法，剂量的增加并不意味着疗效的提高。此时需要用到最优生物剂量（如OBD），该剂量可能低于MTD，基于效用的模型辅助设计U-BOIN（Utility-based Bayesian Optimal Interval）设计恰恰可以寻找OBD。

aCRF是指引统计程序员如何将EDC收集的原始数据转换成SDTM数据的规则指南，也是申办方向监管机构递交的药物临床试验数据的关键资料之一。